Tides 周递 | 全球多肽和寡核苷酸药物一周要闻（4.4-4.10）
2025年4月7日，苏州瑞博生物技术股份有限公司（下称 “瑞博生物”）宣布，其全球首创且进展最快的靶向FXI的siRNA药物RBD4059，已完成IIa期临床试验所有受试者入组，标志着瑞博生物朝着成为FXI抑制剂研发领军者的目标迈进了重要一步。
FXI抑制剂有望解决当前抗血栓治疗领域的重大未被满足的临床需求。RBD4059通过抑制FXI和阻断内源性凝血途径的激活从而实现其抗凝血/抗血栓的作用。与目前的治疗手段相比，抑制FXI有望成为一种更有效的抗血栓治疗方法，且出血风险更小。
RBD4059临床IIa期试验在瑞博生物位于瑞典Mölndal的自有II期临床试验中心（CTU）开展。该中心由经验丰富、训练有素的医学研究团队负责临床试验，采用先进的影像及功能评估技术，专注于心血管、肺、肾及肝脏等疾病领域的II期临床试验终点研究。
关于瑞博生物
瑞博生物是一家致力于开发RNA干扰（RNAi）药物的创新型研发企业，是中国小核酸技术和小核酸制药产业的主要开拓者和领军者。
2025年4月7日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，诺华（Novartis）申报的英克司兰钠注射液新适应症上市申请获得受理。
2024年8月，诺华宣布III期V-MONO研究取得了积极结果。该研究旨在评估每年两次给药的英克司兰对比安慰剂、ezetimibe（依折麦布）治疗低、中危且未接受过降脂治疗的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者的疗效和安全性。结果显示，该研究达到了主要终点，英克司兰降低了患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。
关于英克司兰钠
英克司兰钠（inclisiran）是一款靶向PCSK9的小干扰核酸（siRNA）疗法，每年进行两次注射即可降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），是一款长效降脂siRNA疗法。
关于诺华
诺华致力于创想医药未来，改善人们生活质量，延长人类寿命。我们通过在研发方面的技术领先优势和创新的可及性举措，提供能够减轻社会最大疾病负担的高价值药物。
2025年4月8日，礼来在 ClinicalTrials 网站登记一项 I 期临床试验，目的是在超重或肥胖的患者中评估长效胰淀素（Amylin）激动剂 eloralintide 和 eloralintide 联合替尔泊肽（tirzepatide）的耐受性以及副作用。研究药物将通过皮下注射（SC）给药。研究计划招募188名患者，今年12月完成。
关于替尔泊肽
替尔泊肽（Tirzepatide）是一种新型的糖尿病治疗药物，它是一种GLP-1受体和GIP受体的双重激动剂。每周给药一次，能有效地改善2型糖尿病患者的血糖控制。替尔泊肽通过激活GIP受体，增加胰岛素的分泌，帮助身体更有效地利用和储存葡萄糖，从而降低血糖水平。此外，它还能通过激活GLP-1受体，增加饱腹感，减少食欲，帮助患者控制饮食，从而达到减轻体重的效果。替尔泊肽已在我国获批用于治疗肥胖症和2型糖尿病。
关于礼来（Eli Lilly and Company）
礼来制药是一家从事药品研发、生产和销售的全球领先的医药公司，致力于通过创新改善人类健康水平。
近日，诺和诺德公司宣布，计划在巴西投资高达10.9亿美元（约合60亿丹麦克朗），用于在蒙特莫尔市现有工厂的扩建。这一新建的生产基地将主要集中于其核心产品：GLP-1类降糖药Ozempic和减肥药Wegovy。
根据公司的计划，预计该生产基地将在2028年前完成建设，并且将创造超过500个高技术岗位。诺和诺德此次在巴西的投资计划堪称历史上规模最大的制药投资之一。这笔巨额资金将用于引入先进的无菌生产工艺，扩充仓库容量，以及新建高质量的控制实验室。
关于诺和诺德
诺和诺德成立于1923年，是一家全球领先的生物制药公司，总部位于丹麦首都哥本哈根。我们的目标是推动改变，以战胜糖尿病，和肥胖症、罕见血液疾病、内分泌紊乱等其他严重慢性疾病。
2025年4月9日，靖因药业宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药SRSD216的临床试验申请（IND），允许开展临床试验。这一重要里程碑标志着靖因药业在解决全球动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者未满足的医疗需求方面又迈出了关键一步。值得注意的是，该产品的中国I期临床试验已于4月8日完成了首例受试者的给药。
关于ASCVD与高脂蛋白(a)血症
动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）是全球最常见的死亡原因。血脂异常被认为是 ASCVD 发展的关键因素。尽管低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）一直被视为主要的血脂指标和ASCVD的干预目标，但众多研究表明，脂蛋白(a) [Lp(a)] 是ASCVD的独立危险因素，且不受年龄、饮食或运动的影响。目前用于降脂的药物对Lp(a)的降低作用有限。因此，临床上对直接靶向Lp(a)的药物有着巨大的未满足需求。
关于SRSD216注射液
SRSD216注射液是一款新型的双链小干扰核糖核酸（siRNA）。它特异性调节LPA基因，减少肝脏Apo(a)的产生并降低循环中的Lp(a)水平。临床前体内研究表明，单次给药后，Lp(a)水平降低几乎100%，且效果持续超6个月，未观察到任何有意义的安全事件。
关于靖因药业
靖因药业 (Sirius Therapeutics) 是一家临床阶段的生物技术公司，以人类健康福祉为使命，聚焦新一代核酸创新疗法在心血管代谢疾病领域的全球开发，致力成为颠覆慢病防治的领军者。
2025年4月10日，全球领先的创新药物公司诺华宣布计划在5年内对美国基础设施投资230亿美元，以确保诺华为美国患者提供的所有关键药物都将在美国制造。这一承诺使诺华能够在全国范围内扩大其现有的制造、研究和技术业务，拥有10个工厂，其中包括7个全新的工厂，为诺华创造了近1000个新工作岗位，并在美国增加了约4000个工作岗位。生产能力将涵盖活性药物成分（API）和生物制品原料药，以及二次生产和包装。
在接下来的5年里，诺华将：
在加利福尼亚州圣地亚哥建立1个生物医学研究创新中心，这是其在美国的第二个全球研发中心
在即将确定的州建造4个新的生产设施，其中3个将生产生物制剂、原料药、药品组装和包装，1个将生产化学原料药、口服固体剂型和包装
在佛罗里达州和得克萨斯州建造2个新的放射配体疗法（RLT）制造工厂
扩建印第安纳州印第安纳波利斯、新泽西州米尔伯恩和加利福尼亚州卡尔斯巴德的3个RLT生产制造工厂
关于诺华
诺华致力于创想医药未来，改善人们生活质量，延长人类寿命。我们通过在研发方面的技术领先优势和创新的可及性举措，提供能够减轻社会最大疾病负担的高价值药物。
